持续关注医药创新发展,全国政协委员丁列明3大提案强信心

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持续关注医药创新的全国政协委员、贝达药业董事长丁列明,今年就针对生物医药自主创新、推进干细胞产业发展、支持浙江加快打造生命健康科创高地等方向提出多项建议

图为全国政协委员、贝达药业董事长丁列明。

标点财经研究员  周运寻

迎着春天的步伐,2024年3月“两会时间”如约而至。政策、发展、落实……每一个年头的每一分变化,都能感受到“两会声音”传达的意义。

这个春日,全国人大代表及全国政协委员们继续建言献策、凝聚共识,如持续关注医药创新的全国政协委员、贝达药业董事长丁列明,今年就针对生物医药自主创新、推进干细胞产业发展、支持浙江加快打造生命健康科创高地等方向提出多项建议。

在《关于进一步稳预期强信心 推动我国生物医药自主创新的提案》中,他表示,近年来中国生物医药产业实现了跨越式发展,但仍存在不少困难与挑战,亟待稳预期、强信心,推动自主创新。为此丁列明提出三点建议:第一,大力引导金融投资支持生物医药产业过冬;第二,多措并举持续鼓励药企自主创新;第三,进一步优化人才创新创业环境。   

细胞和基因治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域,我国也在持续推进干细胞产业发展和基因治疗药物的研发。持续关注行业发展的丁列明认为,细胞和基因治疗个性化和特殊性非常突出,丁列明提出三项具有针对性的建议:第一,国家药监部门紧跟前沿研究,成立专门部门,配备相应专业人才,加强与研发企业交流并给予指导,加快审评审批;第二,从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给,鼓励开放竞争、高质量发展;第三,聚焦关键领域重点环节,大力支持转化研究和临床应用等方面给予支持。

在支持浙江加快打造生命健康科创高地方面,丁列明认为,为实现更高质量发展,亟需国家层面在改革创新政策先行先试、高能级平台打造、领军人才培育和资源配置等方面给予支持。

推动我国生物医药自主创新

生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业,对于发展新质生产力意义重大。党的十八大以来,中国生物医药产业实现了跨越式发展,目前在研管线占全球35%,仅次于美国,位居世界第二,新药研发质量达到国际先进水平。

但整体来看,产业发展仍存在不少困难与挑战,亟待稳预期、强信心,推动自主创新,把发展命脉牢牢掌握在我们自己手中。为此丁列明提出了三项具有针对性的建议。

第一,大力引导金融投资支持生物医药产业过冬。投资大幅下降是当前生物医药产业面临的突出问题,很多企业形容现在是生物医药产业的资本寒冬,普遍信心不足,如果持续下去,不少企业会因融不到新的投资而陷入资金链断裂困境。

丁列明建议进一步增强宏观政策取向一致性,强化政策统筹和有效引导,让投资者敢于投资,创新者敢于创新。对港股上市的生物科技公司,放宽港股通纳入标准,不再以入选恒生综合小型股指数为前提,并将市值标准降至10亿港元。支持生物医药企业通过IPO、再融资募集的资金投入新药研发、早期临床、优质药品权益的战略合作或相关股权收购,合理放宽审核要求,使其利用二级市场真正解决企业发展所需资金。支持龙头生物医药企业通过发股购买资产等方式进行有效并购,适度提升国内生物医药市场集中度,增强企业营收规模、自主创新能力及国际竞争力。鼓励地方政府设立产业专项基金,与风险投资基金合作,共同支持生物医药研发。   

多措并举持续鼓励药企自主创新。一方面,在创新药定价上,建立以临床价值和社会价值为基础和导向的价格形成机制,真正发挥市场决定性作用,允许企业自主定价,保障合理价格与创新回报;另一方面,在创新药医保谈判与支付上,改谈价格为谈支付标准,改获批上市后方可谈判为申请上市时即可谈判,引导企业合理定价,也有利于企业开辟海外市场。

同时,在创新药进院使用上,切实发挥政府行政指令作用,要求医院在创新药上市后必须及时采购应用,真正取消用药数量、一品两规、药占比考核等限制,促进创新价值实现。在创新药审评审批上,将临床试验申请到期默认许可时间,从60个工作日缩短为30个自然日;简化已获准开展临床试验但未上市药物联合用药IND申报要求,不再同时各自提出IND,改为提交一个IND即可,减轻审评人员工作量,降低企业审评费用支出。

进一步优化人才创新创业环境。建议对持有老版“中国绿卡”的外籍高层次人才,直接予以换发新版“五星卡”,并进一步加大协调推进力度,加快实现“五星卡”在政务服务、公共服务、互联网服务等领域的全面应用。支持外籍高层次人才通过银行按揭贷款方式购买商品房,为促进住房消费和房地产市场可持续发展助力。加强政府部门间信息沟通,将外籍高层次人才的护照、绿卡、手机号等信息自动关联,保障他们便捷享受体检、就医、旅游等人才待遇。

大力推进干细胞产业和基因治疗药物研发

细胞和基因治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域。目前,国外已有多款多种类型的细胞和基因治疗产品上市,国内也有4款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)产品上市,上百个细胞和基因治疗药物处于不同临床阶段。   

在此过程中,科研院所、医疗机构、创新药企等科研主体和科学家们发挥引领优势,对大力推进我国干细胞产业发展和基因治疗药物研发起到了关键作用。对此丁列明提出三项建议。

其一,国家药监部门紧跟前沿研究,成立专门部门,配备相应专业人才,加强与研发企业交流并给予指导,加快审评审批。丁列明表示,国家药监部门一直重视细胞和基因治疗药物的技术评价研究,已经发布了20余项指导原则。细胞和基因治疗药物产品设计和制备工艺复杂,并常随研究理论和技术发展迭代更新,不同于传统化药和生物制品,其作用机制、体内行为、治疗效果及不良反应各自具有不同特点,个性化和特殊性非常突出,迫切需要药监部门和科研主体之间加强沟通,并根据行业前沿持续完善技术评价体系。

FDA在生物制品评价和研究中心新建了治疗性产品办公室(Office of Therapeutic Products,OTP),指导开发创新性和差异化越来越高的细胞和基因治疗药物。建议借鉴相关做法,鼓励各方共同参与关键技术讨论和标准制定,形成行业共识,快速更新CGT(Cell and Gene Therapy,细胞和基因治疗)领域指南,以开放的态度宽进严出(IND相对易,BLA要求高)。

其二,从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给,鼓励开放竞争、高质量发展。“健康中国2030”规划纲要,“十三五”“十四五”战略性新兴产业发展规划和生物经济发展规划等,都明确提出发展干细胞、再生医学、CAR-T等生物治疗产品,但这些政策要求都是战略指导性的,没有具体配套实施细则。其他发布的指导原则等,更多侧重于健全标准体系、完善临床应用技术规范和加强安全性评价,缺少支持产业发展层面的规划布局和政策供给。

当下,中国在细胞和基因治疗药物研发方面几乎与国际同步,处在同一个起跑线上,有机会成为“领跑者”。建议加强产业政策供给,引导国内资金投资,同时坚持科学无国界,深化国际合作,在不违反人类遗传资源相关管理要求前提下,尽可能放开限制,允许外资在中国CGT领域投资布局,有助于国内企业与全球同行同步竞争发展,加速产业链供应链资金链人才链融合,也有利于解决跟风投机、缺乏创造力、低水平重复等问题。

其三,聚焦关键领域重点环节,大力支持转化研究和临床应用。我国细胞和基因治疗药物研发蓬勃发展,在一些领域取得了重大成果,走在全球前列。例如北京大学邓宏魁教授研究团队利用化学小分子诱导方法,建立了一种安全、简单、易于调控和标准化的人多能干细胞制备技术。该研究成果在国际上首次报道,于2022年4月发表于顶尖学术期刊《自然》杂志,目前正在进一步开展化学诱导人多能干细胞分化的胰岛细胞治疗I型糖尿病早期临床研究,显现非常好的临床效果及应用前景。   

建议对这样具有原创性、核心竞争力的科研项目和科研团队给予大力支持,在底层技术上帮助解决“卡脖子”问题,加快建立中国自主技术开发的临床级别人诱导性多能干细胞库,早日摆脱对海外技术的依赖。

同时,在临床转化上务求科学高效,允许临床研究中验证了有效性和安全性的干细胞治疗方案,在研究医院先行先试,取得进展后大范围推广,促进重大疾病治疗;整合国产生物试剂耗材,降低转化成本。在人才培养上,药监部门和科研主体密切合作,共同培养细胞和基因治疗药物从研发到转化的各类人才,留住人才并强化人才支撑,加快实现高水平科技自立自强。

加快打造浙江生命健康科创高地

随着人们对健康越来越重视,健康中国和健康浙江建设迈入崭新阶段,生命健康产业也进入大发展大提升的重要时期。

为贯彻落实党中央、国务院关于发展生命健康产业的方针政策和工作部署,加快形成内涵丰富、结构合理的健康产业体系,满足人民多层次、多元化健康服务需求,浙江省委、省政府制定了《浙江省健康产业发展“十四五”规划》《高水平建设生命健康科创高地行动方案(2023―2025年)》《浙江省“315”科技创新体系建设工程实施方案(2023-2027年)》等政策文件,实施以来取得了显著成效。

特别是以打造生命健康科创高地为突破口,聚焦基因编辑、精准医疗、新药创制和高端医疗器械、绿色生物制造、生物育种、生物资源开发与利用、信息技术与生物技术融合创新等重点领域,部署重大攻关项目700余项,投入省财政资金超25亿元,一批硬核攻关成果加速涌现。

为实现更高质量发展,丁列明认为,国家层面亟需在改革创新政策先行先试、高能级平台打造、领军人才培育和资源配置等方面给予支持。   

一是支持浙江生物医药政策体制机制改革创新。建议国家市场监督管理总局、国家卫健委在创新药、医疗器械、前沿医疗服务、数字医疗等领域创新政策试点上,给予浙江更多支持。

二是支持浙江重大创新平台提质增效。建议国家发改委、科技部加大“国字号”重大创新平台在浙江布局和建设力度,支持浙大二院部署国家医学中心,支持西湖实验室争创昌平国家实验室浙江基地、浙大余杭脑机交叉研究院争创临港国家实验室浙江基地,加快推进北航超高灵敏极弱磁场和惯性测量装置建设。支持龙头药企牵头组建省靶向治疗创新联合体和高端制剂省技术创新中心,带动上下游创新主体联合开展技术攻关。

支持谋划建设数字医疗与创新医疗器械技术创新中心。支持在急危重症、出生缺陷等优势领域争创国家临床医学研究中心,在优势必争领域探索建设省级临床医学联合研究中心,推动强强联合,构建开放、高效的临床医学协同创新网络。

三是支持浙江高层次人才队伍建设。浙江在省级重点人才计划中设立了生命健康专项,2019年以来引育生命健康领域省高层次人才特殊支持计划76人,培育省级领军型创新创业团队29个。现有生命健康领域两院院士13名,与北京(104名)、上海(58名)相比,差距显著。建议国家层面支持浙江加强高层次人才培育和国际顶尖人才引进,加快打造高水平科技人才队伍,为健康产业发展提供强有力的人才支撑。


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